La unidad de tecnología de células pluripotentes tiene como función principal el proporcionar innovación tecnológica, apoyo y servicios científicos a los investigadores del CNIC en la generación de modelos biológicos, in vivo y/o in vitro mediante la manipulación de células embrionarias de ratón (mESC) y de células pluripotentes inducidas humanas (hiPSC). Con el fin de asegurar a los investigadores resultados fiables y reproducibles, el personal de la unidad desarrolla el trabajo   en un ambiente controlado, y dispone de una sala de cultivo dedicada exclusivamente al trabajo con mESC y hiPSC. El personal altamente cualificado que forma parte de la unidad ofrece programas de formación personalizados, asesora y coordina diferentes ensayos experimentales, y proporciona reactivos validados y estandarizados.

Desde su creación, la Unidad ha contribuido a la generación de numerosas líneas de ratones modificados genéticamente (ratones knockout/in, convencionales y condicionales), mediante recombinación homóloga en mESC, que han resultado de gran ayuda en diferentes estudios de desarrollo y enfermedades cardiovasculares. En la actualidad la unidad contribuye también a la generación de líneas de mESC mutantes utilizando la tecnología CRSIPR/cas9 y asesora a los investigadores en la puesta a punto de protocolos de diferenciación hacia linajes específicos.

Las herramientas de edición génica basadas en el sistema CRISPR/Cas9 y la reprogramación somática ofrecen una gran oportunidad en la medicina translacional, haciendo posible estudiar in vitro modelos de enfermedad. En este ámbito la unidad colabora con los investigadores del centro en la derivación de hiPSC a partir de fibroblastos dermales de pacientes con enfermedades cardiovasculares. El sistema CRISPR/Cas9 nos permite modelar in vitro las enfermedades creando líneas isogénicas, en las que se introducen las mutaciones responsables de la enfermedad en hiPSC wild-type, o corrigiendo las mutaciones en las hiPSC de los pacientes. La unidad ofrece apoyo en todas las etapas del proceso, incluido el diseño, la transfección, selección y genotipado de las hiPSC editadas.

La modificación genética mediada por el sistema CRISPR/Cas9 está siendo utilizada para generar modelos de cerdo transgénico. La Unidad colabora con los investigadores del CNIC en la realización de proyectos basados en tales modelos, que resultan de gran importancia en la medicina cardiovascular traslacional.